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“粒细胞-巨噬细胞群刺激因子”(GM-CSF)的受体发生的突变会造成“肺泡蛋白沉积症”(PAP)。这是一种遗传病，会由于表面活性剂的积累而导致呼吸衰竭。这种病目前还没有治疗药物，必须通过肺灌洗将表面活性剂清除。PAP在小鼠模型中可以通过基因矫正的造血干细胞的骨髓移植治愈，但这种方法由于在必要的骨髓清除/免疫抑制过程中的感染此前还没有被证明对人类可行。
现在，Bruce Trapnell及同事报告了在将基因矫正的巨噬细胞一次性直接转移到肺中之后小鼠PAP所发生的矫正。基因矫正的巨噬细胞持续存在了至少了一年。自体基因矫正的巨噬细胞的这种肺移植，将会免除对骨髓清除和免疫抑制的需要，对于人类PAP的治疗来说也应当更为可行。